Bevilling styrker forskning i arvelig immundefekt

Lektor Rasmus O. Bak fra Aarhus Universitet får knap 1,4 mio. kr. til sin forskning i udvikling og anvendelse af nye teknologiske metoder til gen- og celleterapi mod arvelige sygdomme og kræft.

Med en bevilling fra Job Research Foundation i ryggen håber Rasmus O. Bak og hans forskerkolleger på at kunne forbedre behandlingen af og måske endda kurere sygdommen Jobs Syndrom.
Med en bevilling fra Job Research Foundation i ryggen håber Rasmus O. Bak og hans forskerkolleger på at kunne forbedre behandlingen af og måske endda kurere sygdommen Jobs Syndrom. Foto: Simon Fischel, AU Health.

Rasmus O. Bak, som er lektor på Institut for Biomedicin, forsker i den molekylære DNA-saks CRISPR, der kan programmeres til at ’klippe-klistre’ eksakte DNA-sekvenser i celler og dermed behandle og kurere bl.a. arvelige sygdomme. Én af de sygdomme, som Rasmus O. Bak og hans kolleger beskæftiger sig med, er Jobs Syndrom; en sjælden, arvelig immundefekt, der viser sig ved eksem og gentagne infektioner i bl.a. hud og lunger.

Jobs Syndrom skyldes en genetisk fejl i STAT3-genet, som er vigtigt for kroppens evne til at producere de signalstoffer, der hjælper med at bekæmpe infektioner forårsaget af bakterier og svampe. Og den kræver livslang forebyggelse og behandling af infektioner.

”Vores hypotese er, at vi kan rette de genetiske fejl, der forårsager Jobs Syndrom med gen-redigering. Tilgangen indebærer udtagning og behandling af de bloddannende stamceller uden for kroppen. Bagefter genindsætter vi så de behandlede celler i patienten, hvor vi forventer, at de kan producere et velfungerende immunsystem,” forklarer Rasmus O. Bak.

Han udfører forskningsprojektet i tæt samarbejde med ph.d.-studerende Sofie Rahbek Dorset, og bevillingen på 200.000 USD fra den amerikanske organisation Job Research Foundation tillader dem at ansætte en forskningsassistent, der skal arbejde på projektet de næste to år.

Forskningsprojektet er forankret i forskningscentret PASCAL-MID, som er støttet af Innovationsfonden. Centret fokuserer på at udvikle CRISPR/Cas-baserede behandlinger for arvelige immundefekter, og det har forskere fra Institut for Biomedicin og Aarhus Universitetshospital tilknyttet.

Kontakt

Lektor og ph.d. Rasmus O. Bak
Aarhus Universitet, Institut for Biomedicin
Mobil: 93 92 91 00
Mail: bak@biomed.au.dk